诺西那生钠治疗效果
作者:kaifamei 来源:辰乐游戏 时间:2023-09-21 16:37:29
诺西那生钠注射液不能完全治愈SMA。是世界上唯一被批准用于治疗SMA的药物,是一种反义寡核苷酸,可以应用鞘内给药的方法治疗。
SMA是因为SMN1基因突变或缺失,导致SMN蛋白缺乏,而诺西那生钠注射液可以改变SMN2前MRNA的剪接,从而增加完整长度SMN蛋白的产生。
目前多个国家和地区的临床试验中,诺西那生钠注射液显示出良好的获益。
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